干细胞疗法：科学研究如何缓解自闭症谱系障碍的症状

自闭症谱系障碍（ASD）是一种神经发育的疾病，出现在生命的早期，其特征是陈规定型行为，例如社交沟通受损、重复行为以及活动和兴趣受限。众所周知，自闭症的原因是多种多样的（遗传易感性和/或环境暴露）。

有几种治疗方法旨在改善患有这种疾病的人的生活质量。有行为和沟通的方法；还有其他选择，例如脐带干细胞疗法。关于最后一点，最近众所周知，杜克大学正在进行一项临床研究，用自体和同种异体脐带血治疗自闭症谱系障碍儿童。

在杜克大学医学院儿科教授兼临床细胞疗法计划科学主任乔安妮·库尔茨伯格博士的领导下，研究继续取得进展，预计明年将获得FDA（美国监管机构）的批准开放临床用途，在参与研究的孩子中表现出良好的结果之后。众所周知，一名患有这种疾病的阿根廷患者参加了该试验并接受了胎盘血干细胞，这些胎盘血干细胞已适当冷冻保存在 BioCells Argentina 干细胞库中。

“这位小病人输注了她自己的胎盘血干细胞，这些干细胞当时是冷冻保存的。为了观察结果，我们必须等待相应的时间：根据协议，在输液后的6个月和12个月进行首次评估，然后继续进行进化控制，以确定患者的进展情况以及是否有所改善。人们的@@ 期望很高，父母的沟通和行为已经有所改善。” 正在密切关注此案的阿根廷BioCells医学总监克劳迪奥·杜福尔博士说。

“几年前，人们对这种程序或这种细胞的治疗用途一无所知。对捐赠过程也知之甚少。另一方面，关于它们的起源存在一些争议，主要是因为所谓的 “胚胎干细胞”，顾名思义，胚胎干细胞是来自胚胎的细胞，受到生物伦理问题的特殊管制，以及它们的衍生细胞，称为IPS，可以产生杜福尔在与 Infobae 的对话中说，如果使用它们在试验中不需要严格的科学严谨性，就会出现并发症。

根据杜克大学的出版物，使用脐带干细胞治疗可以改善这些儿童的沟通和行为，这就是为什么杜克的临床试验方案有望获得FDA批准并被视为临床用途的批准治疗方案的原因。“如果能够证明该方案的原理，那将意味着用脐带血细胞进行治疗有可能通过调节大脑中发生的炎症过程来缓解自闭症谱系障碍的所有症状。在这些孩子中，保护大脑功能并修复受这种疾病影响的神经细胞，” 杜福尔补充说。

从BioCells Argentina的医疗管理方面，他们希望这些方案能够从一开始就进入临床阶段，并希望这些有前途的治疗方案能够在不久的将来在我国实施，以证明阿根廷的技术科学能力。为了实现这一目标，正在与不同的实验室和公共机构达成协议，为这一重要项目提供框架。

关于治疗

根据杜克大学提供的信息，细胞是静脉注射的，大多数细胞是通过肺、脾和肝从血液中过滤出来的，剩余的细胞面对血脑屏障。能够到达大脑的细胞数量对于治疗的成功至关重要；但产生其作用的不是细胞本身，而是其内部机制的产物被称为细胞因子的物质。这些是从干细胞释放到血液中的化学元素，由于它们体积小，它们会穿过血脑屏障，这对于细胞的大小来说是不可能的。

一旦这些细胞因子进入中枢神经系统（CNS），它们将发挥旁分泌作用（类似于激素的作用），作为对慢性炎症的抗炎化学物质，这是由于神经元（中枢神经系统细胞）之间的通信紊乱引起的，干扰正常的神经元与神经元之间的通信，这将导致这种称为自闭症状态的异构改变的可能原因之一。

对于治疗，尚未确定最低细胞剂量，但是，杜克大学制定了蜂窝法规和冷冻保存材料的质量控制。每个孩子使用的剂量大小取决于储存的脐带血中有多少细胞可用。

阿根廷的细胞疗法和现状

尽管阿根廷拥有基础设施和顶级专业团队来照顾和陪伴可能通过细胞疗法（例如自闭症谱系障碍）治疗的各种病症患者的需求，但为了开发这些疗法，首先必须具备相关的国际一级的授权和批准; 在国家一级有一个监管框架来配合这项活动.一个例子是使用干细胞治疗血液系统疾病，在这种情况下，细胞疗法已被证明是有效和安全的，并且已经在我国实行了好几年。

“就像 1986 年在该国布宜诺斯艾利斯英国医院和布宜诺斯艾利斯海军进行的第一次骨髓移植一样，这些移植允许那些无法通过经典化疗治愈的患者；我们希望不久我们将为您提供新的杜福尔说，为患者提供干细胞的治疗替代品，以改善他们的生活质量。”为此，这位专业人士指出，获得国际监管机构授权的细胞疗法非常重要，这些疗法已在我国获得授权，以便定义干细胞库与移植和细胞治疗中心之间的协同作用。

好处以及在哪些情况下可以使用干细胞，在哪些情况下可以使用组织

“脐带血含有细胞的混合物：造血干细胞，它们是血液形成细胞（红细胞、白细胞和血小板）；以及存在于组织中的间充质干细胞。由于其灵活性和多样性，血液和脐带组织中发现的细胞可以有效地治疗各种病理。脐带血批准的适应症超过 800 种，可以分为肿瘤学：白血病、淋巴瘤、其他恶性血液系统疾病（例如多发性骨髓瘤）、非恶性血液系统疾病、脊髓衰竭疾病、免疫缺陷、新陈代谢、实体瘤和自身免疫性疾病的先天错误，” 杜福尔解释说。

关于这些细胞的使用，根据疾病的阶段、患者的特征和对治疗的反应，“可以考虑从骨髓、外周血或脐带血中移植造血细胞作为治疗替代方案。此外，根据疾病的不同，有自体（患者自己的细胞）和同种异体（来自替代供体，相关或不相关的家族）移植的迹象，” 他补充说。

在批准的适应症中，最著名的是那些涉及白血病、淋巴瘤和自身免疫性疾病的适应症。“就白血病而言，适应症包括：急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病。杜福尔说，在淋巴瘤中，细胞已经被用来治疗超过10种变异体，包括霍奇金和非霍奇金淋巴瘤。”

另一方面，对于自身免疫性疾病（因为人体自身的免疫系统在不识别自身健康组织的情况下进行攻击而发生的疾病），“脐带干细胞可以用作治疗严重多发性硬化症、青少年炎性关节炎和专家总结说，类风湿性关节炎，系统性红斑狼疮，系统性硬化症，系统性血管炎和克罗恩病等。

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